Een medicijn voor de ziekte van Batten: (wanneer) gaat dat komen?

De ziekte van Batten is nu nog een onbehandelbare aandoening met helaas een somber perspectief. Wereldwijd wordt er onderzoek gedaan, maar een behandeling lijkt nog niet binnen handbereik. Toch ben ik als onderzoeker absoluut positief gestemd dat deze behandeling er wel gaat komen, al realiseer ik mij zeer dat het voor de families van nu onzeker is wanneer zij dit mee gaan maken.

Soms wordt mij of dr. Peter van Hasselt gevraagd hoe het komt dat wij toch perspectief zien voor een zeldzame ziekte als Batten. Dit komt onder andere door succesverhalen van andere, ook zeldzame, ziekten. Recent was in het nieuws dat voor een andere zeldzame aandoening, de spierziekte SMA waar tot nu toe geen behandeling voor was die snel leidde tot overlijden, er opeens hoop gloort: Er is een medicijn gevonden dat in ieder geval de ziekte vertraagt, wat voor vele patiënten opeens perspectief op een leven geeft, in plaats van overleven tot soms maar een paar maanden. Met het voorbehoud dat voor de regering de prijs nog wel omlaag moet voordat zij het willen en kunnen vergoeden, is dit voor het zeldzame-ziekten onderzoek op zich heel bijzonder nieuws, want vergeet niet: tot kort geleden was SMA net zo goed als de ziekte van Batten onbehandelbaar. Nu betekent dit natuurlijk niet dat er automatisch ook snel een medicijn voor Batten is, maar het geeft wel hoop: een behandeling vinden kan wel degelijk voor een zeldzame ziekte, als we er samen maar voor gaan!